EMA godkänner Beyonttra – första EU-godkända TTR-stabilisatorn mot transthyretin-kardiomyopati

Godkännande och indikation:
Den 11 februari 2025 gav Europeiska kommissionen sitt godkännande baserat på EMA:s CHMP-rekommendation. Indikation: behandling av transthyretinamyloidos med kardiomyopati (ATTR-CM) hos vuxna, både ärftliga och wild-type.

Verkningsmekanism:
Acoramidis stabiliserar transthyretin-tetrameren och hindrar dess sönderfall till amyloidfibriller, vilket förhindrar deposition i hjärtvävnad.

Kliniska data:
I fas?3-studien ATTRibute-CM (n=632) observerades bland annat:

• 42?% reduktion i kombinerad mortalitet och återkommande sjukhusinläggningar

• 50?% minskning av kumulativa sjukhusbesök relaterade till kardiovaskulära orsaker vid månad 30

• Effekter visade sig redan efter 3 månader

Dosering och administrering:
Oral tablett, 800 mg dagligen (2?×?400?mg) för att uppnå optimal TTR-stabilisering.

Säkerhetsprofil:
Behandlingen tolererades väl; vanligaste biverkningar var diarré och buksmärta, vilka oftast var milda och övergående.

Lansering i EU:
Bayer planerar lansering under första halvåret 2025.