EMA godkänner ALYFTREK för behandling av cystisk fibros hos barn från 6 år och vuxna
Den 1 juli 2025 meddelade Vertex Pharmaceuticals att Europeiska kommissionen har godkänt ALYFTREK® (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) för behandling av cystisk fibros (CF) hos personer från 6 års ålder med minst en icke-klass I-mutation i CFTR-genen.
-
Godkännande och indikation:
Godkänt i EU den 1 juli 2025 för behandling av cystisk fibros hos patienter ≥?6 år med minst en icke-klass I CFTR-mutation.
-
Verkningsmekanism:
Kombination av tre CFTR-modulatorer:
-
Kliniska data:
Två pivotala fas 3-studier visade icke-inferioritet jämfört med KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) för förbättring i ppFEV1. Studierna visade större minskning av sweat chloride-nivåer.
-
Administrering:
Oralt, en gång dagligen.
-
Patientpopulation:
Cirka 31 000 personer i EU bedöms vara berättigade till behandling enligt företaget.
-
Tillgänglighet:
Enligt Vertex planeras tillgång i länder som Irland, Danmark och Tyskland kort efter godkännandet genom befintliga ersättningsavtal eller program.
-
Säkerhetsprofil:
Vanliga biverkningar som rapporterats inkluderar huvudvärk, infektioner i övre luftvägar och diarré.
Gå tillbaka