EMA godkänner ALYFTREK för behandling av cystisk fibros hos barn från 6 år och vuxna

jul 07, 2025

Den 1 juli 2025 meddelade Vertex Pharmaceuticals att Europeiska kommissionen har godkänt ALYFTREK® (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) för behandling av cystisk fibros (CF) hos personer från 6 års ålder med minst en icke-klass I-mutation i CFTR-genen.

  • Godkännande och indikation:
    Godkänt i EU den 1 juli 2025 för behandling av cystisk fibros hos patienter ≥?6 år med minst en icke-klass I CFTR-mutation.

  • Verkningsmekanism:
    Kombination av tre CFTR-modulatorer:

    • Vanzacaftor och tezacaftor är korrektorer som ökar mängden CFTR-protein på cellens yta.

    • Deutivacaftor är en potentiator som ökar sannolikheten att CFTR-kanalen är öppen.

  • Kliniska data:
    Två pivotala fas 3-studier visade icke-inferioritet jämfört med KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) för förbättring i ppFEV1. Studierna visade större minskning av sweat chloride-nivåer.

  • Administrering:
    Oralt, en gång dagligen.

  • Patientpopulation:
    Cirka 31 000 personer i EU bedöms vara berättigade till behandling enligt företaget.

  • Tillgänglighet:
    Enligt Vertex planeras tillgång i länder som Irland, Danmark och Tyskland kort efter godkännandet genom befintliga ersättningsavtal eller program.

  • Säkerhetsprofil:
    Vanliga biverkningar som rapporterats inkluderar huvudvärk, infektioner i övre luftvägar och diarré.

Gå tillbaka

Vår hemsida använder sig av cookies. Genom att fortsätta surfa på sidan godkänner du att vi använder cookies. Klicka här för mer information.

Jag förstår

Min varukorg Close

Delsumma0 SEK