EMA godkänner ALYFTREK för behandling av cystisk fibros hos barn från 6 år och vuxna

Den 1 juli 2025 meddelade Vertex Pharmaceuticals att Europeiska kommissionen har godkänt ALYFTREK® (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) för behandling av cystisk fibros (CF) hos personer från 6 års ålder med minst en icke-klass I-mutation i CFTR-genen.

• Godkännande och indikation:
  Godkänt i EU den 1 juli 2025 för behandling av cystisk fibros hos patienter ≥?6 år med minst en icke-klass I CFTR-mutation.

• Verkningsmekanism:
  Kombination av tre CFTR-modulatorer:

  • Vanzacaftor och tezacaftor är korrektorer som ökar mängden CFTR-protein på cellens yta.

  • Deutivacaftor är en potentiator som ökar sannolikheten att CFTR-kanalen är öppen.

• Kliniska data:
  Två pivotala fas 3-studier visade icke-inferioritet jämfört med KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) för förbättring i ppFEV1. Studierna visade större minskning av sweat chloride-nivåer.

• Administrering:
  Oralt, en gång dagligen.

• Patientpopulation:
  Cirka 31 000 personer i EU bedöms vara berättigade till behandling enligt företaget.

• Tillgänglighet:
  Enligt Vertex planeras tillgång i länder som Irland, Danmark och Tyskland kort efter godkännandet genom befintliga ersättningsavtal eller program.

• Säkerhetsprofil:
  Vanliga biverkningar som rapporterats inkluderar huvudvärk, infektioner i övre luftvägar och diarré.