FDA godkänner Vykat XR – första behandlingen mot hyperfagi vid Prader-Willis syndrom

Den 26 mars 2025 godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA Vykat XR (diazoxidkolin) för behandling av hyperfagi hos vuxna och barn från 4 års ålder med Prader-Willis syndrom (PWS)¹. PWS är en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar cirka 50 000 personer i USA och kännetecknas av en omättlig hunger, vilket kan leda till snabb viktökning och allvarliga hälsokomplikationer¹.

Vykat XR är den första godkända behandlingen för hyperfagi vid PWS och förväntas finnas tillgänglig i USA från och med april 2025². Läkemedlet är en oral tablett som tas en gång dagligen och verkar genom att minska känslan av konstant hunger hos patienter med PWS².

Godkännandet baserades på data från kliniska studier som visade att Vykat XR signifikant reducerade hyperfagi efter minst ett års behandling³. Vanliga biverkningar inkluderar hypertrikos (överdriven hårväxt), ödem (vätskeansamling), hyperglykemi (förhöjt blodsocker) och hudutslag³.

Patientorganisationer och vårdgivare ser godkännandet av Vykat XR som ett viktigt framsteg för PWS-samhället, eftersom det erbjuder en efterlängtad behandlingsmöjlighet för denna svårhanterliga och potentiellt livshotande aspekt av sjukdomen.

Fotnoter:

1. U.S. FDA greenlights first-ever treatment for rare metabolic disorder, Reuters, 26 mars 2025, https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-greenlights-first-ever-treatment-rare-metabolic-disorder-2025-03-26

2. Soleno Therapeutics announces U.S. FDA approval of VYKAT™ XR to treat hyperphagia in patients with Prader-Willi syndrome, Soleno Therapeutics, 26 mars 2025, https://investors.soleno.life/news-releases/news-release-details/soleno-therapeutics-announces-us-fda-approval-vykattm-xr-treat

3. FDA approves Vykat XR (diazoxide choline) to treat hyperfagia in Prader-Willi syndrome, Drugs.com, 26 mars 2025, https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-vykat-xr-diazoxide-choline-hyperphagia-prader-willi-syndrome-6483.html

4. DCCR approved for treating hyperfagia in Prader-Willi syndrome, Foundation for Prader-Willi Research, 26 mars 2025, https://www.fpwr.org/blog/dccr-approved-for-treating-hyperphagia-in-prader-willi-syndrome