FDA godkänner Vykat XR – första behandlingen mot hyperfagi vid Prader-Willis syndrom
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt Vykat XR (diazoxidkolin), det första läkemedlet som specifikt riktar sig mot den omättliga hungern vid Prader-Willis syndrom. Godkännandet markerar ett betydande framsteg för patienter och vårdgivare, med lansering planerad i USA under april 2025¹.
Den 26 mars 2025 godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA Vykat XR (diazoxidkolin) för behandling av hyperfagi hos vuxna och barn från 4 års ålder med Prader-Willis syndrom (PWS)¹. PWS är en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar cirka 50 000 personer i USA och kännetecknas av en omättlig hunger, vilket kan leda till snabb viktökning och allvarliga hälsokomplikationer¹.
Vykat XR är den första godkända behandlingen för hyperfagi vid PWS och förväntas finnas tillgänglig i USA från och med april 2025². Läkemedlet är en oral tablett som tas en gång dagligen och verkar genom att minska känslan av konstant hunger hos patienter med PWS².
Godkännandet baserades på data från kliniska studier som visade att Vykat XR signifikant reducerade hyperfagi efter minst ett års behandling³. Vanliga biverkningar inkluderar hypertrikos (överdriven hårväxt), ödem (vätskeansamling), hyperglykemi (förhöjt blodsocker) och hudutslag³.
Patientorganisationer och vårdgivare ser godkännandet av Vykat XR som ett viktigt framsteg för PWS-samhället, eftersom det erbjuder en efterlängtad behandlingsmöjlighet för denna svårhanterliga och potentiellt livshotande aspekt av sjukdomen.
AtrimusRx förser sjukhus, apotek och patienter med livsviktiga läkemedel som saknas i Sverige. Dessa så kallade licensläkemedel kan bland annat vara alternativ till restnoterade preparat, nya godkända cancerbehandlingar som ännu inte lanserats i Sverige, substanser som ingår i kliniska studier, extemporetillverkade mediciner till barn som är allergiska mot specifika hjälpämne samt orala lösningar till äldre som inte kan svälja kapslar och tabletter.
Läs mer om licensläkemedel och licensförskrivning nedan:
Om licensläkemedel
Om licensförskrivning via KLAS
Fotnoter:
-
U.S. FDA greenlights first-ever treatment for rare metabolic disorder, Reuters, 26 mars 2025, https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-greenlights-first-ever-treatment-rare-metabolic-disorder-2025-03-26
-
Soleno Therapeutics announces U.S. FDA approval of VYKAT™ XR to treat hyperphagia in patients with Prader-Willi syndrome, Soleno Therapeutics, 26 mars 2025, https://investors.soleno.life/news-releases/news-release-details/soleno-therapeutics-announces-us-fda-approval-vykattm-xr-treat
-
FDA approves Vykat XR (diazoxide choline) to treat hyperfagia in Prader-Willi syndrome, Drugs.com, 26 mars 2025, https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-vykat-xr-diazoxide-choline-hyperphagia-prader-willi-syndrome-6483.html
-
DCCR approved for treating hyperfagia in Prader-Willi syndrome, Foundation for Prader-Willi Research, 26 mars 2025, https://www.fpwr.org/blog/dccr-approved-for-treating-hyperphagia-in-prader-willi-syndrome
Gå tillbaka