FDA-godkänner Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor, deutivacaftor) – ny kombinationsbehandling mot cystisk fibros

mar 31, 2025

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt Alyftrek, en kombinationsbehandling bestående av vanzacaftor, tezacaftor och deutivacaftor för patienter med cystisk fibros. Detta godkännande markerar en viktig milstolpe i hanteringen av sjukdomen och ger nytt hopp för patienter som drabbas av denna genetiska och progressiva lungsjukdom.

Alyftrek bygger på en triplett av aktiva substanser som verkar genom att förbättra funktionen hos den defekta proteinkanal (CFTR) som orsakar cystisk fibros. Genom att stödja och korrigera de underliggande proteinstörningarna kan läkemedlet hjälpa till att minska uppbyggnaden av tjockt och segt slem i lungorna och andra organ, vilket i sin tur kan leda till förbättrad lungfunktion och en bättre livskvalitet för patienterna.

Kliniska studier pekar på att Alyftrek erbjuder en betydande förbättring för patienter, inte bara vad gäller lungfunktion utan även minskad frekvens av lunginfektioner och andra komplikationer som kan uppstå vid cystisk fibros. Säkerhetsprofilen för kombinationsbehandlingen utvärderades och ansågs vara hanterbar, med de vanligaste biverkningarna huvudsakligen relaterade till milda till måttliga gastrointestinala symtom.

FDA:s godkännande banar väg för att fler med cystisk fibros ska kunna få tillgång till en effektiv behandling som riktar sig mot orsakerna till sjukdomen, snarare än att enbart symtomlindra. Som med alla nya terapier kommer ytterligare data att samlas in för att följa upp effekter på lång sikt och ytterligare förfina behandlingsrekommendationerna.

*AtrimusRx förser sjukhus, apotek och patienter med livsviktiga läkemedel som saknas i Sverige. Dessa så kallade licensläkemedel kan bland annat vara alternativ till restnoterade preparat, nya godkända cancerbehandlingar som ännu inte lanserats i Sverige, substanser som ingår i kliniska studier, extemporetillverkade mediciner till barn som är allergiska mot specifika hjälpämne samt orala lösningar till äldre som inte kan svälja kapslar och tabletter.

Läs mer om licensläkemedel och licensförskrivning nedan:

Om licensläkemedel

Om licensförskrivning via KLAS

Fotnoter

Källa: “FDA Approves Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor, deutivacaftor) for Cystic Fibrosis.” Drugs.com.
Informationen ovan är en sammanfattning av godkännandet, baserad på det pressmeddelande som publicerats hos Drugs.com.

Gå tillbaka