FDA godkänner Qfitlia – ett banbrytande läkemedel för hemofili

Hemofili A och B är sällsynta, medfödda blödningsrubbningar som beror på en brist på koagulationsfaktorer (FVIII respektive FIX). Traditionella behandlingar har ofta krävt frekventa injektioner och medfört en avvägning mellan effektiv blödningsskydd och behandlingsbekvämlighet. Qfitlia erbjuder ett nytt behandlingsalternativ som adresserar dessa utmaningar.

Effekt och verkningsmekanism

Qfitlia verkar genom att sänka nivån av antitrombin – ett protein som hämmar blodkoaguleringen. Genom att minska antitrombin ökar läkemedlet trombinproduktionen, vilket hjälper till att återställa en balanserad koagulationsprocess. Den innovativa siRNA-teknologin som används möjliggör subkutan administrering med en praktisk, prefylld pen och färre doser per år, vilket förbättrar livskvaliteten för patienter.

Kliniska studier och resultat

I ATLAS-fas 3-studierna visade Qfitlia en dramatisk minskning av de årliga blödningsfrekvenserna:

• 71% minskning av den årliga blödningsfrekvensen (ABR) hos patienter utan inhibitorer jämfört med behandling på begäran med koagulationsfaktorkoncentrat.
• 73% minskning hos patienter med inhibitorer jämfört med bypassande medel vid behov.
• Många patienter uppnådde en median ABR på under 4, med nästan hälften som hade högst en blödningsepisod per år.

Säkerhetsprofil och biverkningar

Trots de lovande resultaten är Qfitlia inte utan risker. Bland de potentiella allvarliga biverkningarna återfinns:

• Trombotiska händelser: Risk för blodproppar i olika delar av kroppen.
• Gallblåsesjukdom: Risk för gallsten och inflammation, vilket kan kräva kirurgi.
• Hepatotoxicitet: Förhöjda leverenzymer som kräver regelbunden övervakning.

Vanliga biverkningar (förekommer hos >10 % av patienterna) inkluderar virusinfektioner, nasofaryngit och bakteriella infektioner. Behandlingen kräver noggrann övervakning med mätning av antitrombinnivåer före och under behandling.

Kompanjonsdiagnostik och stödprogram

Samtidigt med godkännandet har FDA även godkänt Siemens Healthineers’ INNOVANCE® Antithrombin assay som kompanjonsdiagnostik. Genom Qfitlia Testing Program med Labcorp erbjuds denna testning kostnadsfritt till patienter som ordineras Qfitlia. Dessutom lanseras HemAssist-programmet, vilket erbjuder omfattande stöd, inklusive hjälp med försäkring, ekonomiskt stöd och utbildningsresurser.

Regulatoriska och framtida marknader

Qfitlia har fått flera regulatoriska utmärkelser:

• Orphan Drug Designation för både hemofili A och B.
• Fast Track för patienter med och utan inhibitorer.
• Breakthrough Therapy Designation för hemofili B med inhibitorer.

Vidare pågår regulatoriska processer för marknader i Brasilien och Kina, där beslut förväntas inom de kommande månaderna.

*AtrimusRx förser sjukhus, apotek och patienter med livsviktiga läkemedel som saknas i Sverige. Dessa så kallade licensläkemedel kan bland annat vara alternativ till restnoterade preparat, nya godkända cancerbehandlingar som ännu inte lanserats i Sverige, substanser som ingår i kliniska studier, extemporetillverkade mediciner till barn som är allergiska mot specifika hjälpämne samt orala lösningar till äldre som inte kan svälja kapslar och tabletter.

Läs mer om licensläkemedel och licensförskrivning nedan:

Om licensläkemedel

Om licensförskrivning via KLAS

Fotnoter

1. Källa: Drugs.com, FDA Approves Qfitlia (fitusiran) to Treat Hemophilia A or B With or Without Inhibitors, publicerad 28 mars 2025.  
   drugs.com
2. Information om kliniska studier och säkerhetsdata baseras på de detaljerade uppgifterna från ATLAS-fasen, enligt publicerad data på Drugs.com.