FDA godkänner Encelto – banbrytande behandling för Macular Telangiectasia Typ 2 (MACTEL)

Macular Telangiectasia Typ 2 (MACTEL) är en degenerativ ögonsjukdom där små blodkärl i näthinnan förstörs, vilket påverkar central syn och kan leda till nedsatt färgseende samt kontrastförmåga. Tillståndet är svårt att behandla och medför ofta en gradvis försämring av synen, vilket påverkar patientens dagliga liv och livskvalitet.

Verkningsmekanism

Encelto är en banbrytande genbaserad terapi som administreras via en subretinal injektion. Genom att leverera en fungerande kopia av den berörda genen direkt till näthinnans celler syftar behandlingen till att korrigera den underliggande genetiska defekten. Detta leder till förbättrad synfunktion och hjälper till att motverka sjukdomsprogressionen.

Kliniska studier och resultat

Avgörande fas 3-studier visade att patienter med MACTEL som behandlades med Encelto upplevde:

• Signifikant förbättrad synskärpa jämfört med kontrollgrupper.

• En tydlig minskning av sjukdomsprogressionen, vilket bekräftade terapiens kliniska nytta.

• En god säkerhetsprofil där de observerade biverkningarna hanterades genom noggrann övervakning.

Säkerhetsprofil och biverkningar

Precis som med andra avancerade behandlingar är Encelto inte utan risker. De vanligaste biverkningarna är relaterade till lokala inflammatoriska reaktioner i ögat samt andra ögonrelaterade komplikationer. Patienter genomgår därför regelbunden uppföljning för att säkerställa att eventuella biverkningar upptäcks och hanteras i ett tidigt skede.

Framtida utsikter

Godkännandet av Encelto markerar ett betydande framsteg inom behandlingen av MACTEL och utgör en milstolpe för genbaserade ögonbehandlingar. Ytterligare studier planeras för att utvärdera långtidseffekterna av terapin och optimera behandlingsregimen, vilket kan bana väg för framtida innovationer inom området.

*AtrimusRx förser sjukhus, apotek och patienter med livsviktiga läkemedel som saknas i Sverige. Dessa så kallade licensläkemedel kan bland annat vara alternativ till restnoterade preparat, nya godkända cancerbehandlingar som ännu inte lanserats i Sverige, substanser som ingår i kliniska studier, extemporetillverkade mediciner till barn som är allergiska mot specifika hjälpämne samt orala lösningar till äldre som inte kan svälja kapslar och tabletter.

Läs mer om licensläkemedel och licensförskrivning nedan:

Om licensläkemedel

Om licensförskrivning via KLAS

Fotnoter

1. Källa: Drugs.com, FDA Approves Encelto (revakinagene taroretcel) for Macular Telangiectasia Type 2 (MACTEL), publicerad 2025.

2. Kliniska data och säkerhetsinformation hämtade från den publicerade artikeln på Drugs.com.