FDA godkänner Vanrafia (atrasentan) med accelererat förfarande för behandling av IgA-nefropati

Det nya läkemedlet Vanrafia, utvecklat av Chinook Therapeutics, ett dotterbolag till Novartis, har visat lovande resultat i att minska utsöndringen av protein i urinen (proteinuri) – en nyckelindikator för sjukdomsprogression vid IgA-nefropati. FDA:s beslut baseras på data från den pågående fas 3-studien ALIGN, där atrasentan signifikant reducerade proteinuri jämfört med placebo efter 36 veckors behandling.

Primär IgA-nefropati, även kallad Berger's sjukdom, är en autoimmun sjukdom där immunglobulin A (IgA) ansamlas i njurarna, vilket leder till inflammation och långsamt försämrad njurfunktion. Eftersom det idag finns begränsade behandlingsalternativ, innebär Vanrafias godkännande ett viktigt framsteg för patienter med hög risk för sjukdomsprogression.

Det accelererade godkännandet bygger på surrogatmarkören proteinuri, vilket kan ligga till grund för ett fullständigt godkännande i framtiden, förutsatt att de slutliga resultaten från ALIGN-studien bekräftar läkemedlets kliniska nytta. Enligt Novartis planeras en ansökan om fullt marknadsgodkännande att lämnas in när data från långsiktig uppföljning är tillgängliga.

Vanrafia blir därmed ytterligare ett steg i utvecklingen av målinriktade terapier för sällsynta njursjukdomar, och understryker det växande intresset för endotelinvägen som ett terapeutiskt mål inom nefrologi.

*AtrimusRx förser sjukhus, apotek och patienter med livsviktiga läkemedel som saknas i Sverige. Dessa så kallade licensläkemedel kan bland annat vara alternativ till restnoterade preparat, nya godkända cancerbehandlingar som ännu inte lanserats i Sverige, substanser som ingår i kliniska studier, extemporetillverkade mediciner till barn som är allergiska mot specifika hjälpämne samt orala lösningar till äldre som inte kan svälja kapslar och tabletter.

Läs mer om licensläkemedel och licensförskrivning nedan:

Om licensläkemedel

Om licensförskrivning via KLAS