FDA godkänner Zevaskyn – banbrytande genterapi för svårbehandlade hudsår vid recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa

• Godkännande: FDA godkände Zevaskyn den 29 april 2025 för behandling av sår hos vuxna och barn med RDEB.

• Verkningsmekanism: Zevaskyn består av patientens egna hudceller som genetiskt modifierats ex vivo för att uttrycka en fungerande version av COL7A1-genen, vilken kodar för typ VII-kollagen. Dessa celler odlas till epidermala cellark och appliceras kirurgiskt på sår, vilket möjliggör produktion av funktionellt kollagen och främjar sårläkning.

• Kliniska studier: Godkännandet baserades på den pivotala fas 3-studien VIITAL (NCT04227106), en multicenter, randomiserad, intrapatient-kontrollerad studie. I denna studie visade 81 % av de behandlade såren ≥50 % läkning efter sex månader, jämfört med 16 % i kontrollgruppen som fick standardbehandling. Dessutom rapporterades smärtreduktion enligt Wong-Baker FACES-skalan. En tidigare fas 1/2a-studie (NCT01263379) visade långvarig förbättring vid behandlade områden med en medianuppföljning på 6,9 år.

• Säkerhetsprofil: Zevaskyn tolererades väl i kliniska studier. De vanligaste biverkningarna, som förekom hos färre än 5 % av patienterna, inkluderade procedursmärta och klåda. Inga behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar rapporterades.

• Tillgänglighet: Zevaskyn förväntas bli tillgänglig genom kvalificerade behandlingscentra under tredje kvartalet 2025.

• Tillverkare: Abeona Therapeutics Inc., baserat i Cleveland, Ohio, USA.

Zevaskyn representerar en betydande framgång inom behandling av RDEB, en svår genetisk hudsjukdom utan botemedel, genom att erbjuda en engångsbehandling som främjar sårläkning och smärtlindring.